A Jaguar Gene Therapy anunciou um avanço importante no ensaio clínico da terapia gênica JAG201 para a Síndrome de Phelan-McDermid. O primeiro grupo de participantes foi tratado sem registro de eventos adversos graves relacionados à terapia. Os primeiros pacientes do segundo grupo já receberam o tratamento. Sinais iniciais de benefícios clínicos foram observados em áreas como comunicação, habilidades motoras, cognição e interação social.
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TERAPIA GÊNICA DA JAGUAR
A Jaguar Gene Therapy anunciou um avanço importante no ensaio clínico da terapia gênica JAG201 para a Síndrome de Phelan-McDermid....